- Oppdatert kunnskap om nye og avanserte terapier for sjeldne arvelige nevromuskulære sykdommer for barn og voksne.
- Oppdatert kunnskap om avanserte diagnostiske prosedyrer
- Innsikt i prioriteringsdiskusjoner knyttet til implementering av nye terapier i helsetjenesten
- Oppfølging av pasientgruppene i et livsløpsperspektiv