Høring - Evaluering av Ekspertpanelet for spesialisthelsetjenesten

Bakgrunn

Ekspertpanelet har et viktig oppdrag i spesialisthelsetjenesten som Nasjonalt organ for rådgivning ved alvorlig livsforkortende sykdom. Ordningen gir pasienter med begrenset levetid mulighet for en ny og "siste" vurdering av sine behandlingsmuligheter. Ekspertpanelet kan, basert på vurdering av sykdommen og behandlingen som er gitt, gi råd om ytterligere godkjent behandling, aktuelle kliniske studier (i Norge og Norden/utlandet) og behandling som ennå ikke er godkjent i Norge (utprøvende/ off-label behandling), men ikke behandling som er til vurdering i Nye metoder eller som er avslått av Beslutningsforum. Vurderingene oversendes pasientansvarlig lege og institusjon, der uttalelsene har en rådgivende rolle uten beslutningsmyndighet. Ekspertpanelet har ingen begrensning over hvilke sykdomsgrupper som kan vurderes, men er gitt en avgrensning på ett års forventet levetid som veiledende grense.

Etter 3 års drift foreligger det en evaluering av en Ekspertpanelet, i form av en rapport fra konsulentselskapet PwC, samt et supplerende dokument fra de fire regionale helseforetakene. De regionale helseforetakene vil oversende evalueringsrapporten med endelig tilbakemelding til Helse- og omsorgsdepartementet etter en ekstern høringsprosess med innspillfrist 31. januar 2022.

Legeforeningens innspill til evalueringstema

Evalueringsrapporten har kategorisert evalueringstema i fem undergrupper, hhv. i) Beskrivelse av nåsituasjonen, ii) Tekniske løsninger, iii) Avgrensning av aktuelle pasientgrupper, iv) Forholdet mellom Nye metoder og Ekspertpanelet, v) Avklaring av juridisk status.

Legeforeningens innspill og kommentarer til de fem evalueringstemaene følger under.

Beskrivelse av nåsituasjonen (i)

• Aktivitet og leveranse

Legeforeningen vurderer at evalueringsrapporten gir en grundig beskrivelse av Ekspertpanelets aktivitet. Vi støtter rapportens konklusjon om at Ekspertpanelet har levert godt i henhold til mandatet. Det at Ekspertpanelet har vurdert alle henviste pasienter, tross markant økning i antall saker de to siste år, og at gjennomsnittlig behandlingstid er på 8 dager, vitner om at Ekspertpanelet tar sitt arbeid seriøst ift. at pasienter og pårørende skal kjenne seg sikre på at all relevant behandling er vurdert.

Evalueringsrapportens avsnitt om nåsituasjonen identifiserer og drøfter følgende temaområder:

• Henvisningspraksis

Evalueringsrapporten synliggjør at henvisninger til Ekspertpanelet praktiseres forskjellig i ulike helseforetak. I en rekke helseforetak må det avklares internt om man kan henvise til Ekspertpanelet eller ikke. Rapporten påpeker at interne rutiner som forutsetter søknad/avklaring i linjeledelsen, fungerer som en flaskehals som begrenser muligheten pasientansvarlig lege har til å henvise til Ekspertpanelet. I følge rapporten vil lokale søknadsbaserte henvisningsrutiner undergrave funksjonen som Ekspertpanelet har om at alle pasienter skal føle seg trygge på at alle muligheter er vurdert.  

De regionale helseforetakene uttaler i sitt supplerende dokument at det bør være et mål om lik henvisningspraksis på tvers av ulike helseforetak/sykehus. Som tiltak foreslås det at pasienten først får en vurdering i egen region/regionssykehus om hen oppfyller kriteriene for vurdering av Ekspertpanelet.

Legeforeningen mener at behandler og pasient bør ha rett til å kunne sende en direkte henvendelse til Ekspertpanelet uten at dette skal godkjennes/vurderes internt først i helseforetakene. Vi er opptatt av at alle aktuelle pasienter som ønsker en vurdering av Ekspertpanelet skal få det. Vår bekymring er at en praksis som forutsetter intern avklaring, først lokalt på sykehuset og evt. deretter på regions-sykehus, vil innebære en uhensiktsmessig siling av pasienter med konsekvens at færre pasienter vil få en vurdering av Ekspertpanelet. Ulik tolkning i helseforetakene av en felles henvisningspraksis kan dessuten føre til geografiske forskjeller. Sammenliknet med Danmark har det norske ekspertpanelet færre saker per år. Ekspertpanelet har uttalt at de mottar færre søknader enn forventet. En intern begrensning (siling) av pasienter vil være en unødvendig flaskehals for henvisninger.      

• Retten til fornyet individuell vurdering

Evalueringsrapporten påpeker at pasientens lovmessige rett til ny vurdering ("second opinion") i spesialisthelsetjenesten i utgangspunktet gjelder situasjoner der pasienten blir henvist fra primærhelsetjenesten, men ikke henvisning innad i spesialisthelsetjenesten, fra pasientansvarlig sykehuslege til Ekspertpanelet. Rapporten anbefaler at det må avklares juridisk hvorvidt pasientens rettigheter om fornyet vurdering også gjelder henvisning til Ekspertpanelet.

Legeforeningen mener at pasientens juridiske rettighet til fornyet individuell vurdering også må gjelde henvisning fra spesialisthelsetjenesten til Ekspertpanelet (se punkt v under).

• Off-label behandling

Evalueringsrapporten viser til at råd om off-label behandling utgjør i snitt i underkant av 20 % av sakene. Ekspertpanelet uttaler at råd om off-label behandling er det mest utfordrende rådet å gi og at disse rådene er tidskrevende. Rapporten finner at det forekommer ulike rutiner relatert til off-label behandling og etterlyser nasjonale retningslinjer på området.

De regionale helseforetakene opplyser at arbeid med nasjonale retningslinjer for off-label behandling er noe som allerede pågår i Nye metoder og at det allerede foreligger en rapport på området.

Legeforeningen mener det er behov for nasjonale prinsipper som understøtter lik praksis for off-label behandling på tvers av helseregioner og helseforetak/sykehus. For off-label behandling som faller inn under kategorien utprøvende behandling (behandling som ikke er tilfredsstillende dokumentert), vil Nasjonal veileder for utprøvende behandling og de regionale helseforetakenes felles rammeverk/ kriterier for utprøvende behandling, som er under utarbeidelse på oppdrag fra Helse- og omsorgs-deparementet, understøtte finansieringsbeslutninger til enkeltpasienter lokalt på sykehusene. For off-label behandling som ikke vurderes som utprøvende, men med et dokumentasjonsgrunnlag som ikke når opp til den standarden som Nye metoder setter, er det behov for avklaringer om hvilke kriterier som må oppfylles ift. effektdokumentasjon og evt. øvre kostnadsgrense for at behandlingen skal kunne tilbys enkeltpasienter.

Erfaringsmessig vil negative beslutningsvedtak i Nye metoder medføre konsekvenser også for off-label ved at et "nei" på gruppenivå lukker muligheten for off-label behandling etter en individuell vurdering. Denne begrensningen mener Legeforeningen er en for streng praktisering (se punkt iv og v under).

Det er særlig kliniske fagmiljøer med lang tradisjon i bruk av off-label (eksemplifisert ved det barneonkologiske miljøet) som etterspør en nasjonal, felles søknadsprosess for off-label behandling. Slik praksis fungerer i dag vil ikke et råd fra Ekspertpanelet endre føringene om at fagmiljøet må sende en formell søknad i linjen, via klinikksjef til fagdirektør, før de evt. kan forskrive ønsket medikament. Nasjonale føringer vil redusere geografisk ulikhet og kalibrere bruken av off-label til et "rett" nivå i spesialisthelsetjenesten.    

• Regionale forskjeller i oppfølging av råd fra Ekspertpanelet

Evalueringsrapporten finner eksempler på at pasienter har opplevd å bli behandlet forskjellig basert på hvilket helseforetak de tilhører. Rapporten forklarer dette med at det er sykehuset hvor pasienten behandles som har det rettslige ansvaret for å gi en individuell vurdering og å gi forsvarlig helsehjelp. Ekspertpanelet har kun rådgivende funksjon og ingen beslutningsmyndighet. Det er behandlende lege og helseforetaket som tar avgjørelsen om hvilken behandling som tilbys.

Legeforeningen mener at det bør etterstrebes lik praksis av oppfølging av råd fra Ekspertpanelet på tvers av regioner og helseforetak/sykehus. En løsning vil kunne være å etablere en nasjonal føring/ holdning til Ekspertpanelets anbefalinger. Vi erfarer at kliniske fagmiljøer opplever å få et forklaringsproblem i situasjoner der likeverdige pasienter får ulik oppfølging avhengig av hvilket helseforetak de tilhører, samt der pasienter ikke får behandling som tilrådet av Ekspertpanelet. En nasjonal føring/holdning vil ikke rokke ved at det er behandlende lege og institusjonen som har det overordnede behandlingsansvaret.

• Rapportering om råd fra Ekspertpanelet følges opp

Evalueringsrapporten mener det bør vurderes hvorvidt det bør innføres en obligatorisk rapportering på om rådene fra Ekspertpanelet følges opp. Dette for bedre å kunne evaluere Ekspertpanelets funksjon og mandat.

Som nevnt over mener Legeforeningen at oppfølging av råd fra Ekspertpanelet bør skje på samme måte i hele spesialisthelsetjenesten. Vi vurderer at det vil være nyttig med en nasjonal oversikt over om rådene fra Ekspertpanelet følges. Oversikten vil kunne fange opp ulik praksis mellom helseforetakene og helseregionene. Ved å gå nærmere inn på enkeltsakene kan man sammenligne pasientene og bruke innhentet informasjon for å videreutvikle og samstemme (kalibrere) evt. nasjonale og lokale føringer på området.  

Tekniske løsninger (ii)

Evalueringsrapporten uttaler seg svært kritisk til dagens tekniske løsninger for å sende inn henvendelse til Ekspertpanelet.

Legeforeningen er enig i rapportens virkelighetsbeskrivelse om betydelige utfordringer med dagens tekniske løsning (Checkware). Vi er bekymret for at tekniske utfordringer resulterer i færre henvendelser og at IT-løsningen ikke tilstrekkelig ivaretar personvernhensyn, samtidig som vi ser at Ekspertpanelet har behov for tilgang til hele journalen til den henviste pasient for å kunne gjøre gode vurderinger. Vi støtter anbefaling om at det iverksettes et arbeid som utreder mulige alternative løsninger som er bedre egnet for Ekspertpanelet.

Avgrensning av aktuelle pasientgrupper (iii)

Evalueringsrapporten viser til at det i dagens mandat til Ekspertpanelet ikke er noen begrensning når det gjelder hvilke pasientgrupper Ekspertpanelet kan vurdere, men at det er gitt en veiledende grense mht. forventet levetid på ett år. Erfaringene så langt er at henviste saker i all hovedsak omhandler kreftpasienter (99 %) og kun et fåtall andre diagnoser (1 %). Et sentralt mål for evalueringen var å "klargjøre hvordan ALS skal omfattes av systemet" (punkt 3 i oppdrags-beskrivelsen). I evalueringen forslås grensen utvidet til å gjelde pasienter med to års forventet levetid. Dette vil gjøre at en større andel ALS-pasienter, samt også andre med alvorlige diagnoser, blir omfattet av ordningen. Videre vil alvorlig syke pasienter inkluderes på et tidligere stadium i sitt sykdomsforløp, med potensiell større nytte av tilbudt behandling. Som konsekvens av utvidelsen av mandatet forventes en økning i henvisningsmengden. Rapporten vurderer det som viktig å få inkludert en nevrolog med særlig kompetanse på nevrodegenerative sykdommer som fast medlem av Ekspertpanelet. Dette som tillegg til dagens sammensetning bestående av 6 onkologer og 1 ikke-onkolog.

De regionale helseforetakene forslår i sitt supplerende dokument at grensen for forventet levetid fjernes helt. De ønsker heller å legge følgende situasjon til grunn for henvisninger til Ekspertpanelet: pasienter med en alvorlig tilstand der alle behandlingsalternativer har vært uttømmende utprøvd uten tilstrekkelig effekt. Forslaget vil øke antall saker, omfatte et bredere felt av medisinen samt kreve økte midler.

Legeforeningen støtter innspillet om at den veiledende grensen for forventet levetid bør økes utover dagens veiledende grense på et år. Vi holder åpent hvorvidt dette skal gjøres ved at den veiledende grensen bør omfatte pasienter med to års forventet levetid som foreslått i evalueringen, eller ved at grensen for forventet levetid fjernes helt og at det åpnes for alle pasienter med en alvorlig tilstand der alle behandlingsalternativer har vært uttømmende utprøvd uten tilstrekkelig effekt, som foreslått av de regionale helseforetakene. Begge forslagene vil tilrettelegge for at pasientgrupper utover kreft og ALS, som f.eks. barn med alvorlige ikke-onkologiske tilstander, skal ha større mulighet til å benytte seg av Ekspertpanelet enn det som er tilfelle i dag. Vi mener også at utviklingen i retning av stadig flere behandlinger av typen gen-, celle- og vevsterapier (avanserte terapier) taler for, i tillegg til nevrolog, også å inkludere en klinisk genetiker som medlem av panelet, som særlig får en rolle i å ivareta pasienter med sjeldne tilstander. Dette vil være viktig for innføring av presisjonsmedisin.

Begge forslagene krever betydelig økte ressurser og flere eksperter både i Ekspertpanelet og tilhørende eksternt nettverk av eksperter.     

Forholdet mellom Nye metoder og Ekspertpanelet (iv)

Evalueringsrapporten viser til begrensninger i Ekspertpanelets mandat om at panelet ikke skal tilrå behandling som er til vurdering i Nye metoder eller som ikke er godkjent av Beslutningsforum, men at panelet har mulighet til å peke på og omtale Unntaksordningen i Nye metoder. Dette oppleves som svært faglig begrensende for panelets medlemmer, som også viser til at nåløyet for bruk av Unntaksordningen (metoder som er til vurdering i Nye metoder) er svært trangt, samt at lang saksbehandlingstid i Nye metoder er svært problematisk for pasienter med kort forventet levetid. Rapporten konkluderer med at problemstillingen er forvaltningsmessig kompleks og at det derfor er uhensiktsmessig å anbefale fjerning av denne begrensningen. Rapportens anbefaling er å få behandlingstiden betydelig ned, samt å evaluere Unntaksordningen med formål å revidere denne slik at ordningen fanger opp individuelle pasienter som vil tjene på "unntaksbehandling". Dette som et steg i retning av persontilpasset behandling.   

De regionale helseforetakene støtter evalueringsrapporten i at Ekspertpanelet på fritt grunnlag kan omtale behandlingstiltak som medisinsk sett kan være nyttig for den enkelte pasient – og i denne sammenheng peke på Unntaksordningen, men at panelet i sin rådgivning ikke kan anbefale metoder som er til vurdering/ikke er godkjent i Nye metoder. Videre spilles det inn at Ekspertpanelet som del av sin rådgivning bør gi en beskrivelse av forventet ressursbruk for den aktuelle metode.  

Legeforeningen mener at om og i hvilken grad beslutningene i Nye metoder skal kunne gi anvisninger om behandling av enkeltpasienter som klart skiller seg fra pasientgruppen som dokumentasjonen er basert på, er en uavklart problemstilling, og som har stor betydning for mulighetsrommet som Ekspertpanelet har for å anbefale behandlingsalternativer. Den siste tidens medieoppslag, særlig etter evalueringen av Nye metoder, illustrerer hvilke dilemmaer og konsekvenser et nei på gruppenivå har for individualisert og persontilpasset behandling, herunder presisjonsmedisin. Det er behov for tydeligere avklaringer for hvordan individuelle pasientrettigheter skal forstås og praktiseres, herunder hvorvidt kostnadsspørsmålet på individnivå skal vurderes annerledes enn på gruppenivå når avslag gis i Nye metoder. Vi merker oss at helse- og omsorgsminister Kjerkol vil utarbeide en stortingsmelding som vil gi nærmere anvisning om hvordan prioriteringsbeslutninger skal ivareta det persontilpassede perspektivet.

Legeforeningen vurderer at det er juridisk uavklart hvor bindende Beslutningsforums vedtak og øvrige føringer fra Nye metoder skal være for enkeltpasienter. Vår juridiske vurdering er at i saker hvor pasient skiller seg avgjørende fra gruppen som er under vurdering av Nye metoder eller hvor behandling er avslått av Beslutningsforum, må Ekspertpanelet ha mulighet til å gi råd om aktuelle behandling. I situasjoner der behandlende lege/sykehus har behov for ny vurdering med evt. anbefaling om ytterligere behandling eller kliniske studier, vil Ekspertpanelet med høyt kompetente fagfolk være det organet eller den ordningen som medisinsk-faglig sett kan gi det beste rådet. Slik Legeforeningen ser det er det åpenbart at man må nyttiggjøre seg denne kompetansen "for å fange opp individuelle pasienter som vil tjene på unntaksbehandling", slik evalueringsrapporten uttrykket det.   

Legeforeningen støtter en revisjon av Unntaksordningen i Nye metoder. Evalueringsrapportens forslag (kun fremsatt i tabell over anbefalinger og tiltak bak i rapporten) om å vurdere økonomiske tiltak for å kompensere helseforetak som får store utgifter grunnet unntak, bør følges opp.

Avklaring av juridisk status (v)

Evalueringsrapporten konkluderer med at rådgivningen som gis av Ekspertpanelet er å regne som helsehjelp. Av dette følger journalføringsplikt og krav om at helsehjelpen som gis skal være forsvarlig. Dette har følger både for vurderende ekspert, pasientansvarlig lege og institusjonen. Rapporten mener det er behov for en nærmere juridisk vurdering av hvilket juridisk ansvar som pålegges hhv. henviser og Ekspertpanelet.

Legeforeningen er enig i behovet for nærmere avklaring av juridisk status for hhv. henviser og Ekspertpanelet for bedre rolleforståelse og tydeliggjøring av ansvarsforhold. Vårt klare standpunkt er at retten til en individuell vurdering i Ekspertpanelet må sikres. Vi foreslår at det lovfestes en slik rettighet: at man etter en vurdering i spesialisthelsetjenesten av om en konkret behandling skal gis, har rett til en ny vurdering ved annet sykehus/organ i spesialisthelsetjenesten. Dette vil sikre pasienten en rett til "second opinion" og rett til en vurdering i Ekspertpanelet. Videre mener vi den juridiske gjennomgangen bør avklare om det er forsvarlig å følge eller eventuelt ikke følge råd fra Ekspertpanelet. Legeforeningen argumenteres sterkt for at i situasjoner der råd fra Ekspertpanelet ikke følges, bør helseforetakene dokumentere at forsvarlighetskravet er oppfylt.

Avsluttende kommentar

Legeforeningen savner vedlegg i rapporten som viser nåværende mandat for Ekspertgruppen samt mandat for evalueringsrapporten. Videre hadde det vært nyttig om spørreundersøkelsen som ble sendt klinikere med brukererfaring fra Ekspertpanelet var vedlagt rapporten sammen med en liste over hvilke klinikere som har vært invitert/har besvart spørreskjemaet.

Vi reagerer på at tross at Legeforeningen og vår fagmedisinske akse, representert ved fagmedisinske foreninger, er en viktig  interessent, er vi ikke gitt mulighet for å gi innspill til evalueringen av Ekspertpanelet. Vi er heller ikke blant de organisasjoner som er blitt invitert til å gi innspill på evalueringsrapporten. Ved senere utredninger og evalueringer ønsker Legeforeningen å bli involvert.

Med hilsen
Den norske legeforening